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Insilico 的 AI 药物在人体试验中逆转生物年龄,这是首次有临床证据支持 AI 制药不只是实验室游戏。
一家专注儿童脑瘤的 CAR-T 公司融了 1.16 亿美元,把生存期从 11 个月拉到近 20 个月。罕见病赛道开始有人赚钱了。
今天三条新闻都指向同一个信号:AI 和细胞疗法正在把"治不了"变成"能治",生物科技创业者该盯紧这两个方向。

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今日 AI 生命科学资讯

👀 只有一句话

AI 设计的抗衰老药物在临床试验中逆转了生物年龄，这可能是第一次有证据表明 AI 制药不只是纸上谈兵。

🔑 3 个关键词

#AI制药 #生物年龄 #衰老研究

🔥 重磅 TOP 10

1. AI 设计的抗衰老药物在临床试验中逆转生物年龄

Insilico Medicine 和哈佛、斯坦福等机构合作，发布了一项临床研究：他们用 AI 设计的候选药物在人体试验中成功逆转了生物年龄。这不是动物实验，是真人数据。虽然论文细节还没完全公开，但如果结果扎实，这将是 AI 制药史上的里程碑——第一次证明 AI 设计的分子不仅能治病，还能"倒拨生物钟"。对投资人来说，这是 AI+长寿赛道最具说服力的信号。

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2. BrainChild Bio 完成 1.16 亿美元 A 轮融资，CAR-T 疗法瞄准儿童脑干肿瘤

儿童脑干肿瘤（DIPG）是最凶险的癌症之一，传统治疗只能靠放疗，中位生存期只有 8-11 个月。BrainChild Bio 开发的 CAR-T 疗法 BCB-276 在早期试验中把这个数字拉到了 19.8 个月，三名患者甚至活过了 4 年。FDA 批准了快速通道，关键二期试验已经启动。投资方不是传统 VC，而是家族基金和非营利机构——因为这个病太罕见，传统风投不感兴趣。但这恰恰说明，AI 和细胞疗法的结合，正在把"无药可医"变成"有希望"。

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3. 一种氨基酸可能解释为什么男性寿命更短

英国生物样本库的 27 万人数据显示，血液中酪氨酸（tyrosine）水平越高，死亡风险越高。更离谱的是，这个关联在男性身上特别明显，女性则不太清楚。研究者用孟德尔随机化方法排除了混杂因素，发现这不是巧合——更高的酪氨酸可能真的会缩短寿命。这为"男性为什么比女性短命"提供了一个全新的生化线索。如果这个机制被验证，未来可能会有针对性的干预手段。

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4. 中年停止生长激素受体表达，小鼠寿命显著延长

生长激素一直是长寿研究的焦点。这项研究在小鼠 12 月龄（相当于人类中年）时敲除生长激素受体基因，结果寿命大幅延长——最长寿的雌性小鼠比对照组多活了 4 个月。更有意思的是，这些小鼠虽然变胖了、肌肉少了，但胰岛素敏感性反而更好，骨密度也保持得更好。这和我们通常的认知完全相反：肥胖通常意味着健康变差，但在这里，生长激素的缺失似乎"解锁"了一种新的长寿模式。FDA 已经批准了生长激素拮抗剂 Pegvisomant，但从没人试过用它抗衰老。这项研究可能会推动临床试验。

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5. 狗的多病共患模式和人类惊人相似

Dog Aging Project 的最新数据显示，狗和人类在衰老过程中积累疾病的方式几乎一模一样：随着年龄增长,条件越多,死亡风险越高。更重要的是，骨关节炎、超重和癌症在狗的多病共患中最常见——这和人类高度一致。这进一步证明,狗可以作为人类衰老研究的转化模型。对 AI 制药公司来说，这意味着在狗身上测试的抗衰老药物，更有可能在人类身上有效。

6. 蛋白质组学时钟的"年龄加速"与死亡风险高度相关

欧洲癌症与营养前瞻性调查（EPIC）的 17,473 名参与者数据显示，如果你的蛋白质组学时钟显示的"生物年龄"比实际年龄大,你的死亡风险、心血管疾病、痴呆和多种癌症风险都会显著升高。更有意思的是，肺、肾、胃等器官特异性时钟能更精准地预测相关器官的癌症。不过,这些时钟的预测能力并没有比传统的生活方式指标（吸烟、饮酒、运动）强多少。这给我们一个提醒：生物年龄时钟很酷，但别指望它能取代健康的生活方式。

7. 线粒体 DNA 突变可能是心力衰竭的关键推手

卡罗林斯卡研究所的研究表明,线粒体 DNA（mtDNA）突变不只是衰老的副产品，它们可能直接导致心脏功能衰退。以前我们很难判断 mtDNA 突变到底是因还是果，但这项研究通过实验证明，mtDNA 突变会主动损害心脏功能。这为心力衰竭的治疗提供了全新的靶点——如果能修复或清除突变的线粒体 DNA，可能就能延缓甚至逆转心脏衰老。

8. 肌少症的创新疗法：为健康衰老强化肌肉

《自然·综述·药物发现》发表了一篇关于肌少症（sarcopenia）治疗的综述。肌少症是衰老过程中肌肉质量和力量下降的状态，严重影响老年人的生活质量。文章总结了当前最有前景的治疗方法，包括药物、营养干预和运动疗法。对 AI 制药公司来说，肌少症是一个巨大的市场——全球老年人口激增，而目前没有 FDA 批准的特效药。如果 AI 能设计出安全有效的肌少症药物，这将是数十亿美元的市场。

9. 阿尔茨海默病的新视角：问题可能出在血液里

多年来，研究者一直认为阿尔茨海默病的根源是大脑中有毒蛋白质的积累。但最新研究提示，问题可能出在血液系统。这个发现可能会彻底改变阿尔茨海默病的治疗策略——如果病因在血液，那我们就不需要把药物送进大脑（这是目前最大的技术难题），而是可以直接从血液入手。对 AI 制药公司来说，这意味着全新的靶点和更容易的给药途径。

10. 便宜的干预措施和昂贵的临床试验：一个难解的悖论

达沙替尼+槲皮素、雷帕霉素、粪菌移植——这些抗衰老干预措施都不贵，但我们却不知道它们到底有没有用。为什么？因为临床试验太贵了，没人愿意为无法垄断的疗法砸钱。这篇文章深入分析了这个困境：监管成本过高、大药企用高门槛挤走竞争对手、医疗旅游市场数据不透明。作者认为，解决这个问题可能需要富有的慈善家站出来，资助这些"不赚钱但可能有用"的临床试验。这不是技术问题，是激励机制问题。

📌 值得关注

[研究] 新型肌少症疗法综述：强化肌肉以实现健康衰老 - Nature Reviews 总结了肌少症治疗的前沿进展，这是 AI 制药的潜在大市场

[研究] 狗的衰老模式与人类高度相似 - Dog Aging Project 的数据证明狗是人类衰老研究的理想模型

[研究] 蛋白质组学时钟预测死亡风险 - 生物年龄时钟的最新验证，但预测能力没比生活方式强多少

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1开源基于 AI 的健康监测平台开源项目GitHub

😄 AI 生命科学趣闻

开源项目：Pulse AI Health Platform

一个印度开发者开源了一个"现代化 AI 驱动的健康分析和远程医疗 Web 应用"，提供实时生命体征监测、生物标志物跟踪、生物年龄计算和健康风险预测。项目描述里满满的"AI 驱动"、“实时监测”、“预测健康风险”，但 GitHub star 数只有 1 个。这大概是 AI 生命科学领域最真实的写照：理想很丰满，现实很骨感。不过，至少开发者敢开源，值得点赞。

🔮 AI 生命科学趋势预测

Insilico Medicine 的抗衰老药物进入更大规模临床试验

FDA 批准首个专门针对肌少症的药物

  • 预测时间：2027 年 Q1
  • 预测概率：55%
  • 预测依据：今日新闻 肌少症的创新疗法 + 全球老龄化加速和多个候选药物已进入后期临床试验，但肌少症的诊断标准和临床终点仍有争议，可能会拖慢审批

生长激素拮抗剂抗衰老临床试验启动

📎 今日可引用要点

1. AI 设计的抗衰老药物候选分子在临床研究中逆转了生物年龄

  • 事实结论：Insilico Medicine 与哈佛医学院、斯坦福大学等机构合作发表的研究显示，其 AI 设计的候选药物在人体临床试验中成功逆转了生物年龄。
  • 原始来源： AI-designed drug candidate reverses biological age in clinical study
  • 证据边界：这是一项临床研究，但论文细节尚未完全公开。“逆转生物年龄"的具体定义（使用了哪种生物年龄时钟、逆转幅度多大、效果是否持续）以及受试者样本量和人群特征尚未明确。目前不能推断该药物对所有人群均有效，也无法确定长期安全性和真实世界健康结局（如疾病发生率、死亡率）的改善。

2. BrainChild Bio 的 CAR-T 疗法将儿童脑干肿瘤患者中位生存期延长近一倍

  • 事实结论：BrainChild Bio 的 BCB-276（一种针对 B7-H3 的自体 CAR-T 细胞疗法）在 Phase I BrainChild-03 试验中，将弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）患者的中位生存期从诊断时的 8-11 个月延长至 19.8 个月，三名患者在诊断后存活超过 44 个月。
  • 原始来源： With $116M in Series A Financing, BrainChild Bio Targets CNS Tumors
  • 证据边界：这是一项 Phase I 试验，受试者仅 21 人，主要目的是评估安全性，而非疗效。中位生存期延长的数据来自早期探索性研究，且受试者中有 9 人在疾病进展前开始治疗，这可能对结果产生影响。目前正在进行的 Phase II ILLUMINATE 试验（NCT07680439）将进一步验证疗效，但最终结果尚未公布。不能据此推断 BCB-276 对所有 DIPG 患者均有效，也无法确定其相对于其他在研疗法的优劣。

3. 血液中酪氨酸水平升高与全因死亡率增加相关，且这一关联在男性中更为显著

  • 事实结论：一项基于英国生物样本库 272,475 名参与者的队列研究和孟德尔随机化分析显示，血液中酪氨酸（tyrosine）水平升高与全因死亡率增加相关，且遗传预测的高酪氨酸水平与更短的寿命相关。在校正苯丙氨酸（phenylalanine）水平后，这一关联在男性中更为清晰,而在女性中结果不一致。
  • 原始来源： Could one amino acid help explain why men tend to live shorter lives?
  • 证据边界：这是一项观察性队列研究和孟德尔随机化分析，在人群中进行。孟德尔随机化可以部分排除混杂因素，但不能完全证明因果关系。研究未明确酪氨酸水平升高导致死亡率增加的具体机制，也未说明酪氨酸水平是否可通过干预（如饮食或药物）调控，以及这种调控是否能降低死亡风险。女性中结果不一致提示可能存在性别差异或其他未知因素。
09-09-日报09-07-日报